AI新藥70件進入臨床 驗證仍需3至5年

目前約有70件由人工智慧（AI）發掘的新藥候選藥物已進入臨床試驗階段，但業界分析指出，仍須再等「3至5年」的驗證期，才能確認實際成果。

伯恩斯坦於26日發布報告指出，多數AI新藥開發計畫仍停留在臨床試驗初期。報告說明，AI雖已廣泛用於分子設計、虛擬篩選與標靶發掘，但新藥在人體驗證療效與安全性的過程，很難單靠演算法縮短。

這項分析與近期AI企業高層釋出的樂觀論調保持距離。人工智慧公司Anthropic執行長達里奧·阿莫迪（Dario Amodei）曾表示，AI有望在5至10年內為多數人類疾病的治療帶來貢獻。

伯恩斯坦在同一份26日報告中，將AI企業高層的樂觀發言解讀為試圖說明AI社會價值的訊息，認為這類發言與AI產業必須在醫學、生物學領域拿出實際成果的壓力有關。

不過伯恩斯坦評估，這類主張難以作為支撐新藥開發現況的依據。標靶發掘、臨床試驗、醫療體系承載能力都是瓶頸，生物驗證終究得在人體上完成。

AI新藥開發通常先在候選物質發掘與篩選階段展現效率。電腦模型可探索大量化合物與標靶蛋白質的組合，在早期階段就篩掉成功機率較低的候選物質。

但臨床試驗是另一回事。候選物質即使在細胞或動物實驗中展現潛力，也不保證在人體上呈現相同療效與安全性，劑量設定、副作用確認與患者招募都需要時間。

報告認為，AI的核心價值並非「縮短時程」，而在於「提升決策品質」。伯恩斯坦分析，成功率提高20個百分點所帶來的研發收益，會大於同等幅度的時間與成本節省。

這與製藥產業的成本結構有關。新藥開發中，失敗候選物質投入的研發費用與時間會不斷累積，因此挑選成功機率較高的候選物質，對獲利的影響可能大於單純加快嘗試速度、增加嘗試次數。

報告也提到，在生物學認識不足的難治疾病領域，AI的價值可能更加突出。即使整體成功率不高，只要能發掘既有方式難以找到的標靶或候選物質，就有機會提升研發效率。

大型製藥廠的AI策略也出現分歧。禮來(LLY)對外合作案件數達25件，居各家之冠；羅氏（Roche）則被列為運算投資規模最大的企業。安進(AMGN)則憑藉deCODE Genetics的數據基礎，被視為防禦力較強的案例。

對製藥廠而言，關鍵不在AI技術本身，而在於臨床數據、基因體數據與疾病專業能否結合。AI模型即使提出候選物質，驗證與排定開發優先順序，仍在既有製藥廠的研發體系內進行。

美國食品藥物管理局(FDA)的核准數據中，AI帶來的效果尚未明顯浮現。伯恩斯坦將近5年平均每年48.5件新藥獲准的趨勢，解讀為法規現代化與生物製劑興起的結果，而非AI效應。

AI新藥開發正在提升實驗室階段的效率。但要驗證「有助於多數疾病治療」的說法，仍須通過臨床試驗、人體驗證與臨床應用等關卡，伯恩斯坦認為，答案將在未來3至5年的臨床結果中逐漸浮現。