FDA優先審查uniQure（QURE）亨丁頓舞蹈症療法，目標日期為2027年5月1日

uniQure（QURE）治療亨丁頓舞蹈症的基因療法候選藥物獲美國食品藥物管理局（FDA）列入優先審查，FDA設定的審查目標日期為2027年5月1日。

uniQure於2日發布聲明表示，FDA已受理伊費尊替基因伊尼帕沃維克（ifezuntirgene inilparvovec，AMT-130）的生物製劑許可申請（BLA），並給予優先審查資格。公司申請加速核准，將AMT-130用於延緩亨丁頓舞蹈症病程。uniQure聲明

優先審查是FDA優先處理申請的程序。獲此資格不代表藥物已核准；FDA也指出，優先審查不會改變藥品核准所需的科學與醫學標準。FDA優先審查說明

FDA在受理通知中表示，正初步考慮將此申請交由諮詢委員會討論，目前尚未敲定會議日期。審查目標日期是FDA預定作出審查結果的日期，與諮詢委員會會議安排分開設定。

亨丁頓舞蹈症是一種遺傳性神經退化疾病，會逐漸損害患者的運動、認知與行為功能。AMT-130利用微小RNA（miRNA）抑制亨丁頓蛋白（huntingtin）基因表現，並透過MRI導引腦部手術，單次注入腦部紋狀體。

uniQure在2日發布的聲明中表示，若AMT-130獲准，可能成為首款延緩亨丁頓舞蹈症病程的療法。這是公司提出的可能性，實際療效與核准與否仍須經FDA審查確認。

這次BLA申請以既有第一、二期試驗的36個月追蹤資料為依據。uniQure將接受治療患者的結果，與從Enroll-HD自然病程資料中選出的外部對照組比較。

外部對照組並非在同一項臨床試驗中隨機分派的對照患者，而是從另一份自然病程資料中選出的比較群體。因此，解讀治療組與外部對照組的差異時，也須考量資料組成。

BLA提交後公布的48個月追蹤結果未納入這次申請資料。uniQure於9月29日提交美國證券交易委員會（SEC）的資料列出高劑量組結果。SEC申報資料

在12名高劑量患者中，以複合亨丁頓舞蹈症評估量表（cUHDRS）衡量的疾病進展速度，比外部對照組慢44%；但結果未達統計顯著，p值為0.144。

總功能能力（TFC）是評估患者日常功能的指標。48個月資料顯示，以TFC衡量的疾病進展減緩幅度為61%，名目p值為0.008。

uniQure表示，48個月外部對照組資料的缺失率為53%。公司認為，資料缺失可能使治療效果看起來低於實際情況。

Reddit的亨丁頓舞蹈症社群使用者討論四年追蹤資料時，提到樣本數較少及外部對照組資料缺失率，認為結果應審慎解讀。也有使用者肯定功能指標的差異，但認為仍需要更多證據。Reddit討論

uniQure正籌備一項預計招募約200人的確認性試驗，將候選藥物組與標準治療組按2比1隨機分派，並以36個月時的TFC作為主要評估指標。公司在2日發布的聲明中表示，計畫於2026年底前在美國開始篩選患者。